Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) gyorsított eljárásban engedélyezte a Revolution Medicines áttörést jelentő hasnyálmirigyrák-gyógyszerét, miután egy nagyszabású vizsgálatban kimutatták, hogy a szer megduplázza az előrehaladott betegségben szenvedő páciensek túlélési arányát. Ez új reményt nyújt az egyik leghalálosabb daganatos betegségben szenvedőknek.
A napi egyszer szedendó tablettát – amely a Rasonque nevet kapta az Egyesült Államokban – az áttétes hasnyálmirigyrák kezelésére engedélyezték olyan betegeknél, akik korábban már részesültek kezelésben, vagy nem kaphatnak kombinált kemoterápiát. A gyógyszer a RAS-fehérje több formáját is blokkolja, amely számos hasnyálmirigyrák esetében serkenti a daganat növekedését – írja a CNN.
A Revolution Medicines közlése szerint a készítmény az Egyesült Államokban 39 800 dolláros (kb. 14,5 millió forintos) havi áron (30 darab) már elérhető. A jogosult, magánbiztosítással rendelkező betegek az önrész-támogatási program segítségével akár fizetés nélkül is hozzájuthatnak a gyógyszerhez.
Amikor a Revolution áprilisban bejelentette a klinikai tesztek eredményeit, hatalmas kereslet zúdult a készítményre.
Az FDA biztosította a korai hozzáférést a méltányossági (compassionate use) programján keresztül, amely lehetővé teszi a súlyos vagy életveszélyes állapotban lévő betegek számára, hogy a hatósági engedélyezés előtt hozzájussanak a kísérleti kezelésekhez a klinikai vizsgálatokon kívül is.
A kezelés a korai hozzáférést elnyert betegek közül néhánynak már enyhülést hozott a kemoterápia okozta megpróbáltatások alól.
A 88 éves, kaliforniai Fullertonban élő Barbara Andes – aki júliusban kezdte el szedni a készítményt egyévnyi kemoterápia után – elmondta, hogy a tabletta lehetővé tette számára a megszokott mindennapi tevékenységek folytatását, miközben lényegesen kevesebb hányingert és fáradtságot okozott. Hozzátette, a hatósági jóváhagyás most sokkal több beteg számára nyitja meg a utat a kezeléshez.
Az áttétes hasnyálmirigyrákkal küzdő betegek és családjaik számára ez a jóváhagyás egy régóta várt és megérdemelt előrelépést jelent
mondta Brian Wolpin, a Dana-Farber Rákkutató Intézet Hale Családi Hasnyálmirigyrák-kutató Központjának igazgatója.
Gyorsított eljárás
A gyógyszer az elsők között volt, amelyet a Gyógyszerügyi Hivatal beemelt az tavaly indított, új gyorsított elbírálási folyamatába. Az eljárás célja, hogy a szokásos 10–12 hónapról mindössze 1–2 hónapra csökkentse az átfutási időt azon terápiák esetében, amelyek kiemelt amerikai egészségügyi prioritásokat és jelentős, megoldatlan orvosi igényeket céloznak meg.
A befektetők valósággal megrohanták a Revolution részvényeit arra számítva, hogy a Rasonque meghatározó új kezelési opcióvá válhat.
Idén 166%-kal hajtotta fel a vállalat részvényárfolyamát. A jóváhagyás széles körben várható volt, így a Revolution részvényei viszonylag stabilak maradtak, 211,70 dolláros árfolyamon.
Az RBC Capital Markets elemzői szerint a gyors jóváhagyás, valamint az a több mint 2000 beteg, aki már regisztrált a kibővített hozzáférési programba, segíthet abban, hogy a gyógyszer a harmadik negyedévben becslések szerint 28 millió dolláros árbevételt termeljen az amerikai hasnyálmirigyrák-kezelési piacon. A negyedik negyedéves eladások pedig elérhetik a 148 millió dollárt is.
Hosszabb távon az elemzők úgy becsülik, hogy a gyógyszer akár évi 11,5 milliárd dolláros árbevételt is generálhat. Az Amerikai Rákellenes Társaság becslése szerint idén körülbelül 67 350 embernél diagnosztizálnak majd hasnyálmirigyrákot.
A hasnyálmirigyrák
A hasnyálmirigyrák az egyik legagresszívabb daganatos megbetegedés, amely a hasnyálmirigy sejtjeinek korlátlan és rendellenes szaporodásával alakul ki. Legfőbb veszélyét az adja, hogy a korai stádiumban szinte teljesen tünetmentes, vagy csak olyan általános panaszokat okoz, mint a bizonytalan hasi és hátfájdalom, a hirtelen fogyás vagy az emésztési zavarok. Emiatt a betegséget az esetek többségében sajnos már csak előrehaladott vagy áttétes fázisban ismerik fel.
