fbpx

Inkább a jövő, mint a ma gyógyírjai az őssejt- és génterápiák

Ma még végzetes betegségek gyógyítását ígéri sejtek, szövetek újraképzése vagy helyettesítése révén a regeneratív orvoslás, ezért óriási a várakozás vele kapcsolatban. Kutatók azonban figyelmeztetnek: a remények egyelőre távol esnek az őssejt-, a gén- vagy a biológiai terápia jelenlegi klinikai alkalmazhatóságától.

Jelenleg a világban több mint 300 klinikai vizsgálat zajlik különböző szövetek és szervek regenerációját célzó őssejtes terápiák segítségével. A betegségek spektruma, amelyekre ily módon is keresik a gyógyírt, igen széles: vérképzőszervi és vese-, máj-, csont- és ízületi betegségek, bőrgyógyászati kórképek, májbetegségek, központi idegrendszeri megbetegedések, szisztémás immunbetegségek, kardiológiai kórképek, de szemészeti-látásjavító eljárásokat is vizsgálnak.

Minderről Masszi Tamás, a Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika hematológusa írt kommentárját az mta.hu-ra annak kapcsán, hogy két nagy szakmai szervezet közös állásfoglalást adott ki a regeneratív orvoslásról. Masszi Tamás az egyike azoknak a tudósoknak, akik az Európai Akadémiák Tudományos Tanácsadó Testülete és az Európai Orvostudományi Akadémiák Szövetsége által létrehozott vállalkozás keretében áttekintették a regeneratív medicina jelenlegi helyzetét az Európai Unióban, és javaslatokat fogalmaztak meg a terület fejlődését elősegítendő.

A regeneratív orvoslás egy feltörekvő orvosi terület, amely az orvostudomány és a molekuláris biológia, illetve az anyagtudomány és a műszaki tudományok különböző megközelítéseit egyesíti. Célja a károsodott sejtek, szövet működésének helyreállítása, vagy helyettesítése kis molekulájú gyógyszerekkel, biológiai, őssejt-, vagy génterápiával.  A regeneratív orvoslás tehát nagy lehetőségeket kínál, nagy is iránta a lelkesedés, hiszen olyan, jelenleg gyógyíthatatlan betegségekben adhat reményt a gyógyulásra, amilyenek a genetikai rendellenességek vagy a szintén genetikai alapú daganatok.  A hatalmas várakozások azonban számos veszélyt rejtenek magukban.

A két említett szervezet most közzétett jelentése egyebek mellett hangsúlyozza: az őssejt- és a génterápiák ugyan orvosi szempontból nagyon ígéretesek, fontos azonban, hogy a jogalkotók pontosan szabályozzák eljárások alkalmazhatóságát a betegek biztonsága és a sarlatánok visszaszorítása érdekében. Különösen, hogy a globális gyógyszer- és egészségügyi piacon éles a verseny, ami fokozódó nyomást helyez a szabályozó hatóságokra, s néhányuk a regenerációs orvoslás kapcsán egyre inkább megengedő gyakorlatot folytat.

A jelentést közzétevők rámutatnak: a regeneratív orvoslás ugyan komoly lehetőséget kínál gyógyíthatatlan betegségek kezelésére, de önmagában eddig bebizonyítottan csak néhány különleges klinikai indikációban, például vérképzőszervi és bőrbetegségekben működött. Az őssejt-alapú gyógyászat ugyanakkor egészen bizonyosan a betegségek egyre szélesebb spektrumában hatékony lehet, éppen ezért elengedhetetlen, hogy minden ilyen jellegű kezelés a bizonyítékokon alapuló orvoslás szabályai szerint történjen.

Hivatalosan ugyanakkor az Európai Unión belül jelen pillanatban négyféleképpen kaphat valaki regeneratív terápiát: ha az eljárás a klinikai vizsgálatok során hatásosnak bizonyult, és az illetékes hatóság is engedélyezte az alkalmazását; ha a páciens maga vesz részt egy ilyen jellegű klinikai vizsgálatban; humanitárius okokból,  szigorú feltételek teljesülése esetén kaphat valaki nem engedélyezett terápiát, amennyiben a betegségére nincs jelenleg engedélyezett kezelés,  és klinikai vizsgálatban sem tud részt venni; ha a beteg közvetlenül maga vásárolja meg a terápiát egy olyan magánklinikán, amelynek tevékenységét nem vizsgálta és nem is hagyta jóvá valamely szabályozó testület.Jelenleg számos klinika hirdet különféle őssejtterápiákat, rendszerint az interneten.

Masszi Tamás az mta.hu-n megjelent kommentárjában emlékeztet: a csontvelő-átültetésnek mintegy három évtizedre volt szüksége, hogy az eredménytelen próbálkozásokból rutinterápiává válhasson. A többi terület ma még vergődik, több-kevesebb eredménnyel, s az Európai Uniónak az a dolga, hogy a megfelelő források biztosításával a kutatásokat támogassa, a megfelelő szabályozókkal az eredmények kialakulását segítse, a bizalmat tönkretevő sarlatánok működését pedig akadályozza. Nekünk, magyaroknak pedig csak annyi a dolgunk, mint ami eddig is volt: az őssejtkutatásokban és klinikai alkalmazásukban az élmezőnyben maradni.

Magyarok az élen: A regeneratív medicina gyökerei az őssejtteóriából erednek, ennek egyik megalkotója Lajtha László, az azonos nevű magyar zeneszerző orvos fia, aki az 1950–60-as években Angliában nemzetközi hírű őssejttenyésztő laboratóriumot hozott létre. Az őssejtek gyakorlati felhasználása a hemopoetikus őssejtátültetéssel kezdődött Franciaországban és az Egyesült Államokban. A klinikai megvalósításért E. Donall Thomas kapott Nobel-díjat 1990-ben, de hazánkban Kelemen Endre már az 1970-es évek elején is végzett sikeres csontvelő-transzplantációt a Semmelweis Orvostudományi Egyetemen. Az a felfedezés, hogy az őssejtes regenerációnak nem csak a vérképzés helyreállításában van szerepe, szintén egy magyar kutatónak, Mezey Évának köszönhető, aki az amerikai Nemzeti Egészségügyi Intézetben (National Institutes of Health, NIH) végzett munkássága kapcsán publikálta 2003-ban, hogy a transzplantált csontvelői sejtek új neuronokat hozhatnak létre az emberi agyban.

További hírek

Szólj hozzá!