Irányváltás várható a klinikai kutatásokban a jobb gyermekgyógyszerekért

Vizsgafilm közösségi finanszírozásból? – Igen!
2024-06-12
Ki az a 28 éves politikus, aki Franciaország következő miniszterelnöke is lehet?
2024-06-13
Show all

Irányváltás várható a klinikai kutatásokban a jobb gyermekgyógyszerekért

Young mother giving pill to her daughter, indoors

Az új gyógyszerek piacra kerülésének előfeltétele, hogy a kipróbálás során a tesztelésre kerülő hatóanyagokat klinikai kísérletekben önkéntesen jelentkező betegeken próbálják ki. Ez általában a gyógyszerfejlesztés igen drága és sok kockázattal járó fejezete, amelynek egyik nagy hiányosságát mostanában igyekeznek befoltozni. A kiskorú gyermekek számára felírt gyógyszerek zömét ugyanis eddig csupán felnőtteken tesztelték, miközben a gyermekek szervezet sok esetben másként reagál az egyes hatóanyagokra, mint a felnőtteké. Az egyik uniós kutatási projekt ezen szeretne javítani, mint ahogy arról a Horizon, az EU kutatási és innovációs magazinja erről hírt adott.

Elsőként az AIDS járvány négy évvel ezelőtti kitörése világított rá a problémára, ugyanis az első HIV elleni gyógyszerek csak a klinikai vizsgálatokban érintett csoportok – ebben az esetben a felnőtt férfiak – számára voltak elérhetők, miközben a vérátömlesztéssel, vagy az anyaméhben megfertőződött gyermekek számára ezek nem voltak biztonságosak.

A gyermekgyógyszereket felnőtteken tesztelik

Azóta eltelt 40 év, de például még ma is olyan antihisztaminokat, antibiotikumokat és antidepresszánsokat írnak fel világszerte a gyerekeknek, amelyeket csak felnőtteken teszteltek, mielőtt megkapták a forgalomba hozatali engedélyt. A klinikai vizsgálatok során ugyanis még mindig többnyire figyelmen kívül hagyják a gyermekeket. A gyermekeknél világszerte általánosan használt gyógyszerek kevesebb mint 50 százalékát vizsgálták ezen a korosztályon.

Európában például 1996 és 2018 között a kutatások eredményeként 563 új gyógyszerhatóanyagot hagytak jóvá felnőttek számára. Ezzel szemben ugyanebben az időszakban csupán 199 gyógyszert fejlesztettek ki gyermekgyógyászati célra.

A gyermekek számára rendelkezésre álló kevesebb gyógyszer egyik oka az, hogy egy tipikus klinikai vizsgálat rajtuk sokkal összetettebb, mint a felnőtteken. Ráadásul mivel egy egészen kis gyermek anyagcseréje még egy 10 évesétől is eltér, a gyerekeknél különböző korcsoportokat kellene vizsgálni, miközben a különböző korú felnőtteket könnyedén egy csoportba sorolják. A készítményeket ennek megfelelően még speciálisan kell alakítani, formulálni (a hatóanyagokat segédanyagokkal leverni, különféle formákba – tabletta, kapszula, kenőcs, injekciós oldat – hozni) is, hogy ne károsítsák a gyermek szervezetét, amely a felnőttekétől eltérően jelentősen változik a növekedés során is.

Az Unió által támogatott nagyszabású hétéves projekt, a c4c – a connect4children – a gyermekgyógyászati klinikai vizsgálatok európai hálózatának kialakítását és a gyermekek számára az eddigieknél több és célzottabb gyógyszer bevezetését célozza. A jövő áprilisig tartó projekt Európa-szerte összehozta a klinikákat, vállalatokat (így például a Bayert, a Janssent és a Novartist), kutatóintézeteket és egyetemeket a gyermekekkel végzett klinikai vizsgálatok egyszerűsítése érdekében, és sikeresen kiépített egy több mint 400 szakértőből és 250 vizsgálati helyszínből álló hálózatot. A projektben több mint 60 szervezet vesz részt 20 európai országból, köztük Magyarországról (Gyermekgyógyászati Klinikai Vizsgáló Hálózat, MCRN Hungary) , a Cseh Köztársaságból, Franciaországból, Németországból, Írországból, Olaszországból, Lengyelországból, Svédországból, Svájcból, Lengyelországból, valamint az Egyesült Királyságból.

Fókuszba helyezni a gyerekeket

A c4c csapata arra is törekszik, hogy az orvosok és ápolók képesek legyenek a gyermekekkel végzett klinikai vizsgálatok lefolytatására, miközben és érzelmi és pszichológiai támogatást is nyújtsanak az ezekben részt vevő családoknak.

A kutatók a projekt keretében például vizsgálatot végeznek szklerózis multiplexben szenvedő gyermekek és fiatalok számára. A vizsgálat egy olyan gyógyszer pozitív és negatív hatásait vizsgálja, amely segíthet a betegségben szenvedő fiatalokon. Egy másik tanulmányban a paracetamol hatékonyságát vizsgálják különösen koraszülött csecsemőknél. A vizsgálatba 16 európai országból mintegy 800 csecsemőt vesznek fel.

A c4c konzorcium egy holland nonprofit alapítványt is létrehozott – a connect4children Stichtinget -, amely a projekt befejezése után is szakértői szolgáltatásokat nyújt majd a gyermekek számára végzett klinikai vizsgálatok lefolytatásához. A tavaly májusban létrehozott alapítvány összekapcsolja a gyermekeken klinikai vizsgálatokat végezni kívánó szervezeteket a megfelelő vizsgálati helyszínekkel és szakértőkkel, felgyorsítja a vizsgálatok előkészítését, kiküszöböli a kezdeti logisztikai munka nagy részét, és biztosítja, hogy a gyermekeken végzett klinikai vizsgálatok összhangban legyenek a projekt által validált módszertannal.

A hagyományos klinikai vizsgálatok általában egy-egy gyógyszerhatóanyagra összpontosítanak. Általában önkéntesek két csoportját hasonlítják össze – az egyiket a tesztelés alatt álló új terápiával, a másikat pedig a standard, már gyakorlatban lévő kezeléssel. A legtöbb új gyógyszer a klinikai vizsgálatok négy fázisán megy keresztül. A kezdeti szakaszok legkevesebb néhány hónapig tartanak, a későbbi szakaszok pedig évekig.

Mielőtt egy szokásos klinikai vizsgálat Európában megkezdődik, a kutatóknak először minden egyes gyógyszerre vonatkozóan új irányelvet kell írniuk, össze kell állítaniuk egy csapatot, toborozniuk kell a vizsgálathoz betegeket, és be kell nyújtaniuk a kérelmet az Európai Gyógyszerügynökséghez. A következő gyógyszer esetében aztán mindent újra elölről kell kezdeni.

Trükkös tesztek a gyorsabb gyógyszerfejlesztésért

A EU-PEARL nevű, tavaly lezárult uniós támogatású kutatási projekt a sokkal rugalmasabb, úgynevezett platformvizsgálatok európai kifejlesztését célozta. Ezeknél, ha az egyik gyógyszer hatástalannak bizonyul, a kísérlet folytatható a többi gyógyszerrel, és az önként jelentkező betegek megfelelő idő elteltével, hogy a szervezetüknek lehetősége legyen a gyógyszermaradványok lebontására, másik kezelésre válthatnak. Másodszor, ahogy új gyógyszereket fedeznek fel, azokat hozzá lehet adni a kísérlethez anélkül, hogy egy új kísérletet a nulláról kellene kezdeni. Az EU-PEARL egységes keretrendszert dolgozott ki a platformkísérletekhez, vagyis a kutatócsoport olyan sablonokat, iránymutatásokat és forrásokat hozott létre, amelyek segíthetik a kutatókat és a gyógyszeripari vállalatokat az ilyen kísérletek egyszerűbb lefolytatásában.

Az EU-PEARL kutatói különösen négy betegségterülettel kapcsolatban terveztek sablonvizsgálatokat: súlyos depressziós zavar, tuberkulózis, nem alkoholos steatohepatitis, krónikus májgyulladás – amelyet ma metabolikus diszfunkcióval összefüggő steatohepatitisnek neveznek – és neurofibromatózis, vagyis Recklinghousen-kór, ami egy ritka genetikai betegség.

A résztvevő gyógyszercégek hozzáférhetnek a projekt által készített összes dokumentumhoz, ami nagy segítség lehet a zökkenőmentes platformkísérletek lefolytatásában.

Az EU-PEARL által létrehozott sablon alapján a Gyermekdaganat Alapítvány és a Global Coalition for Adaptive Research (Globális Koalíció az Adaptív Kutatásért) jelenleg egy, az 1-es típusú neurofibromatózissal és a schwannomatózissal – az idegek mentén növekvő daganatokat okozó ritka genetikai rendellenesség mindkét típusával – kapcsolatos platformkísérleten dolgozik. A neurofibromatózis és a schwannomatózis élethosszig tartó, krónikus, progresszív, több szervet érintő tünetekkel járó rendellenességek, így a projekt e területen elért eredményeinek köszönhetően számos, minden korosztályból származó beteg részesülhet az új kezelések előnyeiből.

Az EU-PEARL tuberkulózis-platformkísérletekhez használt sablonját pedig egy másik Innovatív Gyógyszer Kezdeményezési projekt – Unite4TB – keretében folyó klinikai kísérlet is felhasználja. A kidolgozott keretrendszernek köszönhetően a kísérlet kilenc meglévő tuberkulózis elleni gyógyszer 14 kombinációját, valamint két újonnan kifejlesztett gyógyszerjelöltet tud majd tesztelni. Ez jelentősen fel fogja gyorsítani az új gyógyszerek kifejlesztését, amelyekre égető szükség van az évente 1,1 millió gyermek tbc-s megbetegedésének kezeléséhez.

A platformkísérletek rugalmassága különösen fontos a ritka betegségek esetében, mivel ezeknél olyan kevés beteg létezik, hogy nehéz őket többször is bevonni a gyógyszerkísérletekbe. A ritka betegségekkel kapcsolatos vizsgálatok mintegy 30 százaléka azért bukik meg, mert a kutatók nem tudnak időben betegeket toborozni. Az EU-PEARL által kifejlesztett platformkísérletek a betegeknek is lehetőséget adnak a véleménynyilvánításra már a tervezési fázisban is. Ez azt jelenti, hogy a különböző vizsgálati eljárásokat, például a vérvételeket, a gyógyszerek beadását és a betegeken végzett vizsgálatokat úgy lehet ütemezni, hogy az mind a kutatók, mind az önkéntesek számára megfelelő legyen.

Cikk küldése e-mailben

Comments are closed.